2019年1月，注册于成都天府国际生物城的第一家基因药物公司——四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称至善唯新）近日传来“喜讯”。

据国家科学技术部政务服务平台官网显示，由至善唯新合作发起的“ZS801项目”——AAV（腺相关病毒）载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究，即将在中国医学科学院血液病医院开展。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法正式诞生于成都。

“临床研究将分三期进行，预计完成时间在3-5年。药物上市后有望给病患带来更多实惠。”至善唯新生物科技有限公司董事长、总经理董飚表示。

?▲四川至善唯新生物科技有限公司内 董飚和员工在交流

要做出中国首个AAV基因治疗的上市药物

为何会想到研发基因治疗药物？董飚在采访过程中，回忆起一个治疗案例。1971年出生的董飚，毕业于香港中文大学生物学专业，后去了美国宾夕法尼亚大学费城儿童医院进行博士后研究。

据介绍，2008年，著名医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了一项研究结果，研究人员通过AAV基因疗法成功治疗了数名先天性失明患者，其疗效可达数年之久。“留学期间，我在国外也亲眼见证了一名盲人小孩经AAV基因治疗后重拾光明。”董飚坦言，受此启发，“我也非常希望把这种新兴治疗法应用到国内，造福更多患者。”

带着这样的愿景，2014年董飚回国加入了四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室。“那时中国在AAV基因药物上还没有成熟的产品，也没有进展较快的临床管线。”董飚说，这一现状让他更加坚定了从事基因研究的决心。

?▲四川至善唯新生物科技有限公司内 董飚在指导员工做实验

2018年6月4日，至善唯新正式创立。而“做出中国首个AAV基因治疗的上市药物”也逐渐成为现实。据介绍，此次获批的“ZS801项目”，就是基于AAV基因药物特性，对B型血友病患者实施的治疗方案。

据了解，“血友病”是一种因遗传性凝血因子缺乏引起的岀血性疾病。“它可以通过AAV基因治疗，把完整正常的基因靶向高效递送到患者组织细胞内，进而发挥治愈作用。”基于这一点，董飚补充说，从事AAV药物开发的团队通常会首选罕见病药物开发，让患者能够从新技术上获益。

?▲四川至善唯新生物科技有限公司内 员工在做实验

降低研发成本?旨在实现“一针治愈”

那么药物上市后，究竟能给患者带来哪些实惠？董飚从技术、价格、有效期限等方面作了解释。根据临床数据来看，目前血友病患者的治疗有限期在10年左右。“但我们希望此次的药物疗效能超过10年，甚至达到‘一针治愈'的效果。”

如何实现“一针治愈”？董飚认为这其实是一种精准医疗法。“通过技术改进来降低成本，以此为更多患者提供更多福利。”

目前，人类的遗传病有七千多种，其中血友病在整个遗传病中是患病人数占比最多的之一。“尽管如此，由于罕见病的临床需求少、技术壁垒等原因，开发血友病治疗药物的企业不是很多。”董飚坦言。

此外，AAV基因药物并不便宜。据介绍，国外一次AAV基因治疗先天性失明高达85万美元，而用于治疗脊索性肌营养不良（SMA）更是高达212万美元/病人。

落地中国市场后，“我们首要考虑的是怎么降低经营成本，做患者负担得起的基因药物。其次就是加强药效。尤其是与‘传统酶替代疗法'相比，利用AAV的治疗原理来减少注射次数，以此缓解病人的痛苦。”董飚解释。

?▲四川至善唯新生物科技有限公司内的实验室

未来：加快临床研究?还将研发出更多“成都造”药物

药物进入临床研究后，什么时候才能上市？董飚表示，需要经过三期临床试验，达到安全性、有效性等要求后才能被批准上市。“这可能需要3-5年的时间，不过相较于过去10年，甚至15年的研发时间来看，在技术红利之下，现在可以把一期和二期合在一起做，这样病患也能很快购买到药物。”

另外，基于成都天府国际生物城这一平台，“未来，在技术和政策加持下，公司后续还将推动A型血友病中枢神经系统、代谢系统疾病等一批‘成都造'基因药物陆续进入临床并尽快上市。”董飚补充，计划一年内可推行2-3个药物临床研究。