在遗传易感性的基础上，受到外界因素诱发免疫功能紊乱后，患者的胰岛β细胞损伤及破坏，最终表现为胰岛素分泌绝对不足。于是，孩子罹患上来了1型糖尿病这一儿童内分泌常见病。2017年国际糖尿病联盟统计，全球年龄小于20岁的1型糖尿病患者约有110万，年增加率约3％。苦于缺少根治良方，这些孩子长期、终身对胰岛素产生依赖，成长、学习、生活都受到极大影响。

为了帮助这部分孩子，也为1型糖尿病治疗探索出一条治疗道路，广东省脐血库和中山大学孙逸仙纪念医院小儿内分泌专科联合发起的《自体脐血回输对1型糖尿病儿童血糖控制的作用及安全性前瞻、开放、自身对照研究》项目正式启动，将为1型糖尿病儿童探索新的治疗途径。

中山大学孙逸仙纪念医院儿科副主任、儿科神经内分泌专科主任梁立阳教授为本项目负责人，儿科神经内分泌专科主治医师张丽娜为本项目的执行对接人。中国妇幼保健协会脐带血应用专委会副主任委员、广东省妇幼保健协会脐带血应用专委会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授，中山大学孙逸仙纪念医院医学研究中心周一鸣教授出席项目启动会。

罹患1型糖尿病青少年不幸死亡率提升7倍

1型糖尿病(T1DM)是儿童内分泌系统常见的疾病，目前儿童糖尿病的类型仍以1型糖尿病为主，1型大约占90%。2017年国际糖尿病联盟统计，全球年龄小于20岁的T1DM患者约有110万，年增加率约3％。

儿童1型糖尿病的病因是在遗传易感性的基础上，由外界环境因素诱发机体的自身免疫功能紊乱，从而导致胰岛β细胞损伤及破坏，最终表现为胰岛素分泌绝对不足。

儿童1型糖尿病现有的胰岛素替代治疗只能延缓疾病的发展，不能从根本上终止或改善1型糖尿病的主要病因——免疫调节机制紊乱。其并发症及死亡率仍较高，其中病死率高于青少年时期其他慢性病的7～11倍。目前，儿童1型糖尿病临床治疗中的重点和难点在于：如何通过调节胰腺微环境以克服T细胞介导的自身免疫损伤、恢复免疫稳态；如何保护残存的β细胞或移植外源的胰岛素产生细胞以替代受损的β细胞。

梁立阳教授发言。

方建培教授发言。

脐带血为儿童1型糖尿病探索新治疗手段

脐带血对先天性免疫细胞和适应性免疫细胞均有多种免疫调节作用，如T淋巴细胞、B淋巴细胞、DC和NK细胞。研究发现，脐带血中的CD45+细胞和CD90+细胞能纠正自身免疫紊乱和提高β细胞数量及功能，具有免疫抑制淋巴细胞增殖、抑制促炎细胞因子释放和诱导外周耐受的作用。

国外的一项双盲研究显示，输注了脐带血的糖尿病患者与对照组相比，餐后血糖及糖化血红蛋白均明显降低且C肽水平升高。最新的一项荟萃分析共纳入11项脐带血治疗糖尿病的研究，其中6项研究均显示脐带血治疗后糖尿病患者糖基化血红蛋白、C肽、胰岛素用量都有明显改善。

本临床研究项目计划入组20例已在广东省脐血库储存自体脐带血并且按2020年ADA指南符合T1DM诊断标准，年龄在1岁至18岁(包括)的儿童及青少年1型糖尿病患者。

符合入组标准的患者将在中山大学孙逸仙纪念医院小儿内分泌专科接受自体脐血回输治疗。项目组会定期回访并监测患者身体状况及多项临床及实验室指标，评估自体脐血回输对T1DM儿童血糖控制的作用及安全性。

2020年6月1日正式实施的《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》明确要求保障儿童健康。1型糖尿病儿童因需要接受终生胰岛素替代治疗，对患者身心健康造成巨大的影响，对家庭更是带来了极大的精神负担和经济压力。本项目致力于探索有临床应用和科学研究价值的治疗方法，期冀为1型糖尿病儿童创造更好的未来。

采写：南都记者 ?王道斌 ? 通讯员 张阳 陈紫娴