“抗疫抗帕 你我同行”干细胞治疗帕金森临床进
今天是第24个世界帕金森病日,今年世界帕金森病日的主题是“抗疫抗帕 你我同行”。
帕金森病被称为“不死的癌症”,不仅会引起手脚震颤、运动迟缓和肢体僵硬等运动症状,还会引起认知障碍、睡眠障碍、焦虑抑郁等非运动症状,可以说,每一个与帕金森病战斗的患者,都是不折不扣的勇士,不折不扣的巨人!
减少发病风险的因素
如果想找到与帕金森发生、发展的因素,特别是外在因素,最佳研究方法就是前瞻性队列研究。简单来说,这种研究方法就是将健康人群按照暴露于某因素与没有暴露于某因素分为两组,追踪观察一定时间,比较两组人群中帕金森病的发病率。
近期Daniele Belvisi等撰文发表在学术期刊《神经生物学疾病》(《Neurobiology Disease》),该文综述了有关帕金森病发生、发展相关因素的前瞻性队列研究。减少帕金森病发病风险的因素包括:尼古丁、咖啡因、茶、体育运动、痛风、维生素E、非甾体抗炎药、β2-肾上腺受体激动剂。
目前,已有多项研究提示尼古丁可减少患帕金森病风险。神经炎症在帕金森病的神经退行性病变中起关键作用。通过非甾体抗炎药抑制神经炎症可能有神经保护作用。4项研究发现非甾体抗炎药--布洛芬可降低27%的患帕金森病风险。α-突触核蛋白的异常沉积是帕金森病的主要病变。β2-肾上腺受体参与α-突触核蛋白基因表达。研究显示,长期服用β2-肾上腺受体激动剂可降低患帕金森病的风险,甚至短期服用也有保护作用。2015年,丹麦的一项流行病学研究提示,痛风患者发生帕金森病的风险降低。
科研结果带来的生活福利
近年来,科学家们尝试了多种创新疗法以改善帕金森病人的生活质量。近期,这一领域传来了好消息,美国FDA批准了治疗帕金森的创新疗法上市,千千万万的病人有望受益。
除此之外,功能性治疗帕金森的干细胞疗法也取得了新进展。
在第47期理解未来科学讲座中,中国科学院动物研究所研究员、干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟分享了中科院动物研究所干细胞研究团队的实际应用案例。目前,该团队已经在长达12年的基础研究和临床前研究的基础之上,启动并完成了数例帕金森氏病患者的干细胞治疗临床研究,经过随访发现现阶段的研究非常安全。这样的阶段性进展,对再生医学的稳步向前发展是个极大地鼓舞。
帕金森创新疗法上市
美国FDA批准了日本协和麒麟株式会社的帕金森创新疗法(Nourianz)上市。这是一种口服给药的选择性腺苷A2A受体拮抗剂,可选择性阻断腺苷A2A受体,减缓多巴胺能神经元的退行性病变。这款疗法作为左旋多巴/卡比多巴的辅助疗法,用于治疗经历“关闭”期的帕金森成人患者。(“关闭”期时患者的药物作用不佳,导致帕金森症状加剧,包括震颤和行走困难。)
这款疗法曾在十几年前向FDA递交过上市申请,然而以失败告终。而今,经历了十几年的打磨,终于获批上市。
然而,治疗帕金森的药物只能缓解症状,不能从根本上阻止多巴胺能神经元的变性死亡。
许多科学家仍然在寻找能够功能性治疗帕金森的方法。这个突破口可能在干细胞。
未来治疗突破口在干细胞
干细胞移植治疗能够补充多巴胺能神经元的数量,增加多巴胺的分泌,被认为是帕金森病最有前景的病因治疗方案。目前,干细胞治疗帕金森的临床研究受到了多个国家的重视。
在我国实行干细胞项目备案制度之后,已有三个关于帕金森的备案获批:《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》(2017年首批)、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》。
对20例帕金森受试者进行干细胞移植(鞘内注射),在1个月、3个月、6个月随访,发现UPDRS总分都均有下降,失眠、焦虑等情绪有所改善,与对照组相比,改善运动障碍更为明显。