王晓玲：临床研究是解决儿童用药安全的必由之
\n\t人民网北京5月27日电(董童)2020年5月由人民网·人民健康主办的2020年全国两会“健康中国人”系列圆桌论坛在京举行。在25日举行的“关注儿童用药安全 促进儿童健康成长”主题圆桌论坛上，国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，儿童用药问题主要集中在儿童药的研发、上市前评价、上市后再评价，和临床使用等环节。临床研究是解决儿童用药安全问题的必由之路，必须加强儿童药全生命周期的风险管理和控制。
\n\n\t开展多项工作保证儿童药物安全性
\n\n\t王晓玲提出：“医和药是医疗卫生工作的两大核心，医生是战士，药品是武器。世卫组织提出“药无伤害”，旨在未来五年内将全球严重的可避免的药物相关伤害减少50%。随着新医改的实施，医院药学部门职能也发生了转变，由药品供应型转变为药学服务型。药师要协助医生让患者用好药、用对药，促进临床合理用药，共同保障儿童用药安全。
\n\n\t王晓玲介绍，由于适宜儿童用药短缺，儿科不得不用成人药和标签外用药，儿童用药风险高于成人，药物相关伤害时有发生。作为国家儿童医学中心的药学部门，近年来做了大量探索和实践，并且跨地域、跨领域，集多学科为一体，努力构建中国儿童用药安全风险防控体系。
\n\n\t“在如何用好现有药品方面，我们积极参加临床专业牵头的相关用药指南共识的制定。同时药学部门积极牵头与临床合作制定用药共识，建立某些疾病药学服务标准和路径，我们联合了24家医院共同制定儿童用药处方审核规范。药师融入了临床诊疗团队，参加治疗方案的制定和修订，以及患者用药的管理和指导，特别是针对儿童人群中的特殊患者，基于药物代谢动力学(PK)、药物效应动力学(PD)及药物基因组学等技术，协助临床实现个体化精准用药。”王晓玲说。
\n\n\t她还表示：“为规范儿科超说明书用药，减少患儿用药风险和医生执业风险，我们收集了临床超说明书用药情况，并进一步进行循证依据的评价分级，采取不同的管控措施。与国家药品监督管理局药品审评中心合作，设立了中国儿童用药超说明书规范化项目，对于临床急需、必需的常用儿童用药说明书中的问题，指导、推进企业补充修订说明书。”
\n\n\t“我们申报和承担了数十项儿童用药相关的课题，获得了政府相关部门以及专业协会的大力支持，有力的促进了儿科用药现状的改善。最振奋人心的是最新版药品法，从国家层面提出鼓励儿童药的研发，保障儿童用药。我们期待新版《药品法》尽早落地开花。”王晓玲说。
\n\n\t临床研究是解决儿童安全用药问题的必由之路
\n\n\t在谈及如何为儿童用药安全提供支撑时，王晓玲提出：“儿童用药问题主要集中在儿童药的研发、上市前评价、上市后再评价，和临床使用等环节。所以要改善这一现状并解决问题，需要在研发阶段为孩子们量身定制。在新药上市前，进行必要的儿科人群临床研究，获得儿童用药数据。在上市以后规范使用、合理用药、个体化用药，加强儿童人群用药的综合评价，补充儿童用药的信息和数据。”
\n\n\t“临床研究是制约我国创新药发展的因素之一，是儿童用药研发和创新的瓶颈，是解决儿童用药问题的必由之路。如果没有儿童受试者参加临床试验，只能使更多儿童成为无终止期的临床试验受试者。但是儿科临床研究起步晚、要求高、挑战多、有难度!2017年我们联合全国八家单位，申报了“十三五”科技重大专项—儿童示范性新药临床评价技术平台建设(也叫儿科GCP平台建设)。旨在通过新技术、大数据减少不必要的儿科人群临床试验，多学科跨领域的团队协作，开展必要的儿童临床研究，促进儿童药物的研发和转化。”王晓玲说。
\n\n\t她还表示：“我们在国家卫健委指导下，对于已上市的一些药物开展了儿童用药的临床综合评价。以问题为导向，药物临床价值为核心，开展了儿童哮喘用药以及白血病用药的综合评价，弥补这些药上市前在儿科临床研究的不足，为临床用好这些药提供参考。我们希望国家能够出台配套政策和激励机制，鼓励儿科医务人员参加到药物研发和临床研究中，从而满足实际需求，有效的解决实际问题。”
\n\n\t建立健全监测报告体系避免药害事件发生
\n\n\t对于如何从源头上治理药害事件的发生，王晓玲认为，由于儿童这一群体比较特殊，和成人相比有显著特点。
\n\n\t“18岁以下的特殊群体还处于生长发育中，和药物相关脏器功能也没有发育成熟，这两个特点会影响到用药，用药也会影响到生长发育。过去没有意识到儿童的特殊性，所以绝大部分药物在研发和生产时没有进行专门设计，剂型、规格可能就不适宜儿童，特别是低龄的孩子。同时，在上市前和上市后，又没有进行必要的儿科人群的临床评价，缺少了儿童使用的相关数据，其有效性与安全性存在不确定性，也导致了潜在风险!”她说。
\n\n\t王晓玲表示，从系统评价及世卫组织报告的数据看，尽管儿童用药错误发生率和成人相似，但这些用药错误对儿童造成的伤害风险是成人的3倍。所以必须引起全社会的重视。
\n\n\t“是药有三分毒，但严重程度不同。我们要加强儿童高警示高风险药品的管理，建立和风险控制、管理策略相匹配的标准操作规程。我们要加强科普宣教，防范儿科用药错误。充分发挥药师的作用，做好用药交代，提供专业用药咨询，扩大服务半径，确保儿童用药最后一公里。
\n\n\t最后，王晓玲呼吁，要加强儿童药全生命周期的风险管理和控制。需要政、产、学、研、用联动，全社会各司其职，保障儿童用药安全，呵护儿童健康成长!”